Klávesové zkratky na tomto webu - základní­
Přeskočit hlavičku portálu


Zaplatily tisíce dolarů za účast ve zkoušce nadějného léku. A osleply

  0:13aktualizováno  0:13
V posledních týdnech vypluly na povrch podrobnosti o případu z roku 2015, kdy tři pacientky, které si zaplatily účast v „klinické zkoušce“ léčby očního zákalu s pomocí kmenových buněk, přišly kompletně o zrak.
Oko - ilustrační foto

Oko - ilustrační foto | foto: Profimedia.cz

Jeden příklad dobrý, jeden odstrašující. To nabídl v březnu prestižní odborný časopis New England Journal of Medicine (NEJM) zájemcům o obor kmenových buněk. Kmenové buňky jsou vlastně „nezralé“ buňky, ze kterých se mohou vyvinout různé buňky našeho těla (máme jich v těle stovky typů). V nejoptimističtějších představách se proto o kmenových buňkách hovoří jako o „univerzálních náhradních dílech“, které by mohly sloužit k nápravě nejrůznějších neduhů a potíží našeho těla.

K plnému využití jejich předpokládaného potenciálu máme ovšem velmi daleko. Zatím se využívají sporadicky v několika málo procedurách. Jak to u výzkumu bývá, také není jisté, že se nám podaří kmenové buňky zdárně „ovládnout“, rozhodně se o to ovšem celá řada pracovišť snaží. Jejich snaha ovšem může vypadat a dopadat všelijak. A někdy vysloveně hrozivě, jak ilustruje článek z NEJM, kterému se budeme věnovat nejprve.

Jak toho co nejvíce pokazit

Skupina floridských očních lékařů v textu dostupném zde popisuje případ, kdy léčba kmenovými buňkami vedla ke ztrátě zraku tří pacientek kliniky U.S. Stem Cell (dříve Bioheart) sídlící ve floridském Sunrise. Všechny tři pacientky jsou starší 70 let a všechny trpí zhoršením zraku v důsledku tzv. věkem podmíněné makulární degenerace. To je porucha, jejíž příčiny nejsou dnes úplně dobře popsány, ale jde v podstatě o postupné odumírání světločivných buněk a nejčastější příčinu ztráty zraku ve stáří.

Všechny tři pacientky trpěly častější a mírnější formou makulární degenerace, tzv. suchou formou, která tvoří zhruba 90 procent případů, ale vede k úplné ztrátě zraku „pouze“ u poměrně malého procenta pacientů (cca 10 - 20 procent). Bohužel je dnes v podstatě neléčitelná, a tak je řada pacientů tváří v tvář možnému oslepnutí ochotna udělat téměř cokoliv. V případě těchto tří žen to byla účast ve zkoušce nezvyklého prostředku.

Za pět tisíc dolarů si v červnu roku 2015 na klinice společnosti nazývané tehdy Bioheart (dnes US Stem Cells) nechaly píchnout do očí kmenové buňky získané liposukcí z vlastního břišního tuku. Všechny tři pacientky našly studii na stránce ClinicalTrials.gov vedené americkou dozorovou agenturou FDA, která má na starosti dohled na léčivy v USA (podrobnosti najdete na této stránce, kde je studie nyní vedena jako „zastavená“). To zní nepochybně důvěryhodně, ale dojem v tomto případě klame.

ClinicalTrials.gov vznikla v roce 2000 proto, aby pacienti byli lépe informováni. Kongres tehdy schválil zákon, který vyžadoval vznik registru všech klinických zkoušek, aby výrobci nemohli zamést pod koberec zkoušky léků, které nedopadnou podle jejich očekávání. Ale nedopadlo to zcela podle očekávání, jak dokazuje i tento případ.

Laici totiž mohou zcela logicky předpokládat, že klinické zkoušky uvedené na těchto stránkách jsou oficiálně schválené a důvěryhodné, což není vůbec pravda. FDA sice stránky provozuje, ale jejich obsah téměř nekontroluje a už vůbec je nehodnotí z odborného hlediska. V podstatě v tomto případě posloužil web FDA spíše jako reklamní vývěska pro soukromou kliniku. Pacientky mohlo jistě zarazit, že klinika si za léčbu účtuje peníze, to vážně míněné klinické zkoušky nikdy nevyžadují, ale to není obecně známá informace. Dokazuje to i případ společnosti Bionova, která si také nechala od českých pacientů platit za účast v klinické zkoušce, přestože to zákon výslovně zakazuje.

Kdyby byly všechny tři poškozené pacientky odbornice, asi by se podivily nad premisou léčby: není totiž jasné, proč někdo předpokládal, že kmenové buňky z břišního tuku budou v očích k něčemu dobré. Takto proceduru zaplatily a absolvovaly - a zřejmě velmi brzy toho začaly litovat.

Kam úřady nevidí

Máte vlastní zkušenosti s využitím kmenových buněk?

Podstoupili jste Vy sami, nebo třeba Vaši blízcí léčbu kmenovými buňkami na české či zahraniční klinice, a šlo o jiný zákrok než náhradu kostní dřeně? Rádi bychom si Vaše zkušenosti poslechli či přečetli - a třeba se o ně podělili i se čtenáři, pokud budete souhlasit, a máte pocit, že se z nich mohou další poučit, či se něco nového dozvědět.

Ozvěte se na matous.laznovsky@idnes.cz, případně můžete poslat vzkaz autorovi z této stránky (pole je vpravo nahoře).

Během několika desítek následujících hodin měly větší či menší bolesti a další potíže a zhruba do jednoho roku od operace všechny přišly prakticky úplně o zrak - nerozeznají den od noci. Ztráta je o to větší, že ve všech třech případech jim lékaři z US Stem Cells vstříkli roztok s kmenovými buňkami do obou očí najednou, což už je naprosto nepochopitelná neopatrnost, která s sebou nese jen zvýšené riziko pro pacienta a žádná pozitiva.

Kvůli tomuto nesmyslnému rozhodnutí jedna z pacientek přišla o vlastně poměrně dobrý zrak, kupříkladu bez brýlí četla noviny. Měla ostrost vidění 20/30, což znamená, že při obecně známé zkoušce u lékaře mohla na tabuli přečíst druhý řádek odspodu. (Přesně řečeno ostrost zraku 20/30 znamená, že by přečetla na 20 stop (šest metrů) to, co zdravý člověk na 30 stop (deset metrů)).

Podle lékařů, kteří pacientky kliniky ošetřovali a poté sepsali článek pro NEJM, zřejmě došlo k nárůstu kmenových buněk pod sítnicí pacientek, což je tenká blanka na zadní vnitřní straně bulvy, která obsahuje světločivné buňky. Kmenové buňky pak odumřely, ale vzniklá mezera už se nezacelila, naopak se zvětšovala.

Následky byly horší pro pacientky než pro kliniku. FDA případ na popud lékařů, kteří ženy ošetřovali, vyšetřovala, ale není známo, že by firmu nějak potrestala. Ošetření kmenovými buňkami z těla pacienta totiž není v USA ze zákonného hlediska považováno za „léčivý přípravek“ spadající pod oficiální dozor, a tedy není nijak regulováno (výjimkou jsou případy, kdy jsou buňky velmi významně upraveny, ale k tomu nedošlo). Klinika tedy zřejmě unikla oficiálnímu postihu, dvě ze tří pacientek od ní alespoň získaly mimosoudní vyrovnání (a třetí se podle nových informací chystá žalovat). Klinika už také „léčbu“ zákalu kmenovými buňkami z břišního tuku nenabízí a podle jejích vyjádření pro tisk (např. NY Times) ji snad nepodstoupili žádní jiní pacienti.

Ale asi to není zcela ojedinělý případ. Oslepnutí se zřejmě týkalo i některých dalších pacientů jiných klinik (jeden možný případ odhalil v posledních týdnech reportér BBC, další případy lidí, kteří mají pocit, že jim léčba očí kmenovými buňkami uškodila, zmiňuje časopis Nature či Scientific American). Navíc se odborníci obávají, že nezodpovědné prakticky některých lékařů mohou poškodit celý obor a postoj veřejnosti k této časem možná zcela převratné léčbě.

Kliniky využívající kmenových buněk k často zcela nedoložené léčbě nejrůznějších onemocnění totiž vyrůstaly v posledních letech v mnoha částech světa velmi rychlým tempem. V USA je podle nedávných odhadů (práce z časopisu Cell) podobných klinik zhruba 570 a možná i více. V USA se většina z nich věnuje především ortopedii, tedy léčbě kloubů kmenovými buňkami. Účinnost této léčby je stále neprokázaná, byť zřejmě v některých případech může pomoci (zlepšení regenerace šlach a svalů, např.).

V České republice jsou kmenové buňky použité pro účely léčby v jiné části těla (tedy např. i buňky z břišního tuku použité v koleně či očích) považovány za „léčivý přípravek“, přesněji přípravek tkáňového inženýrství, a tak podléhá přece jen větší regulaci. Přesto se i u nás používaly a podle všeho stále používají u pacientů, jejichž problémy podle známých informací vyřešit nemohou, třeba při léčbě artrózy - jediné, co lze v takových případech určitě očekávat, je finanční ztráta pacienta. Za doložitelně prospěšnou se léčba kmenovými buňkami považuje pouze v případě náhrady kostní dřeně. To je postup používaný už dlouhá desetiletí, který zachraňuje v ČR desítky životů ročně a který dnes nelze jinak nahradit.

Dobře to jde pomaleji

Na obrázku můžete vidět bílou šipkou označený „štěp“ z iPS buněk přímo v oku...

Na obrázku můžete vidět (bílou šipkou označený) „štěp“ z iPS buněk přímo v oku pacientky, která se účastnila klinické zkoušky běžící v Japonsku od roku 2014.

Kmenové buňky rozhodně mají potenciál dokázat podstatně více, ale to bude nepochybně ještě nějakou dobu trvat. Zodpovědný výzkum trvá roky, jak ukazuje i druhý na začátku slibovaný článek ze stejného čísla časopisu NEJM. Byl sepsán v Japonsku a vedoucími týmů, které za ním stály, jsou dvě velké osobnosti výzkumu kmenových buněk Shinya Yamanaka a Masayo Takahashi.

Yamanaka je nositelem Nobelovy ceny za rok 2012 (psali jsme podrobněji zde) za objev způsobu, jak změnit dospělé buňky na „něco“ velmi podobného zárodečným kmenovým buňkám, na tzv. iPS buňky (indukované pluripotentní buňky). Hypoteticky by tak mohlo být možné odebrat pacientovi například kožní buňky, změnit je na „pseudozárodečné“ a z těch pak vypěstovat náhradu za nějaký jeho selhávající orgán či poškozenou část těla.

To je příslib vzdálené budoucnosti, současnost je podstatně méně oslnivá. iPS buňky se zatím v Japonsku ověřují v klinické zkoušce, v níž se z proměněných kožních buněk vypěstují buňky sítnice, které pak lékaři voperují pacientům na místo jejich poškozené. Zkoušky na pacientech jsou v počáteční fázi a japonští vědci popisují jen první dva případy. První pacientka má rok po operaci zrak úplně stejný jako před operací - nezlepšil se jí, ale ani se nezhoršil, jak by se u její diagnózy dalo předpokládat. Léčba tedy rozhodně není zázračná, ale zastavení nemoci by byl zajímavý výsledek. Pokud tedy k němu došlo v důsledku transplantace, ale jak sami autoři uznávají, to v tuto chvíli není prokázané.

Ve druhém případě vůbec k operaci nedošlo, protože lékaři se obávali o kvalitu přeměněných buněk. Při genetickém testování se objevila abnormální aktivita u tří genů. Ani jeden z nich sice není spojen s výskytem rakoviny, která představuje u kmenových buněk významné riziko, ale teoreticky potíže hrozily, a tak byl zákrok pro jistotu zrušen. Kdyby alespoň zlomek této zdrženlivosti předvedli lékaři z Floridy...





Hlavní zprávy

Další z rubriky

Rekonstrukce podoby nově popsaného troodontida druhu Albertavenator curriei....
Velkým dinosaurům konkuroval i menší chytrý opeřený zabiják

V kanadské provincii Alberta objevili, či spíše identifikovali, nového opeřeného dinosaura z čeledi troodontida.   celý článek

Chronologická sekvence vývoje geneticky upravených lidských embryí z dílny týmu...
Vědci opravili DNA lidského embrya. Ale „Homo GMO“ zatím nehrozí

Na univerzitě v Oregonu proběhl první americký pokus s úpravou DNA lidského embrya pomocí moderních nástrojů genetického inženýrství. Ale byť výsledky byly...  celý článek

Najdete na iDNES.cz



mobilní verze
© 1999–2017 MAFRA, a. s., a dodavatelé Profimedia, Reuters, ČTK, AP. Jakékoliv užití obsahu včetně převzetí, šíření či dalšího zpřístupňování článků a fotografií je bez souhlasu MAFRA, a. s., zakázáno. Provozovatelem serveru iDNES.cz je MAFRA, a. s., se sídlem
Karla Engliše 519/11, 150 00 Praha 5, IČ: 45313351, zapsaná v obchodním rejstříku vedeném Městským soudem v Praze, oddíl B, vložka 1328. Vydavatelství MAFRA, a. s., je členem koncernu AGROFERT.