Lékaři z londýnské nemocnice Great Ormond Street Hospital provedli první dvě operace svého druhu: podařilo se jim vyléčit leukémii v krvi dvou novorozenců. Využili k tomu inovativní metodu geneticky modifikovaných buněk získaných od dárců. O úspěšné léčbě (více než roční remisi) informovali ve vědeckém časopise Science Translational Medicine (impact factor 16,264, PDF, příloha). O případu jsme informovali v listopadu 2015.
Genetická analýza napadených buněk
První byla 11měsíční Layla Richardsová, jméno druhé, 16měsíční holčičky lékaři neuvedli. Obě trpěly leukémií, kterou se nedařilo léčit obvyklými postupy. Lékaři proto využili novou experimentální metodu, při které pacientky dostaly infúze s geneticky upravenými bílými krvinkami (T-lymfocyty) od dárců. Jejich lékař Waseem Qasim potvrdil, že u obou děvčátek je rakovina i nadále v remisi.
V případě, že selže klasická léčba leukémie (v tomto případě to byla chemoterapie a transplantace kostní dřeně), neměli lékaři dosud co nabídnout.
Pokusná léčba pomohla děvčátku z beznadějné situace
Rodina Richardsova, uzdravená Layla s maminkou Lisou, vpravo otec Ashleigh a sestra Reya
Případ vzbudil v Británii značnou pozornost. Otec Layly vzpomíná, že mu lékaři doporučili tzv. paliativní péči, tedy pouze možnost tlumit bolest až do nevyhnutelného konce. „To byla cesta, kterou jsem se nechtěl vydat. Chtěl jsem raději, aby zkusila něco nového. Riskli jsme to,“ řekl BBC Ashleigh Richards. „A dneska se směje a chichotá. Předtím byla oslabená, bylo to hrozné. Jsem vděčný za tuto příležitost,“ dodal její otec.
Layla Richardsová, která terapii podstoupila jako první dítě na světě, se tak stala nadějí pro další děti, které touto leukémií trpí. Odborníci ale varují před přílišným optimismem: „Je zde náznak toho, že to funguje, ale zatím to není důkaz,“ upozornil Stephan Grupp, ředitel imunoterapie z Children’s Hospital of Philadelphia. „Bylo by skvělé, kdyby to fungovalo, ale zatím to není jednoznačně prokázáno.“ Naráží například na to, že jde zatím pouze o dvě pacientky, nebo na to, že pacientky obdržely i další přípravky, například chemoterapii.
Práva na léčbu zakoupila francouzská firma Cellectis, a na dalším vývoji pracují například společnosti Servier a Pfizer. Metoda zatím není nabízena komerčně, ale pouze v experimentálním režimu v rámci testování a vývoje. Londýnský experiment znamenal průlom v geneticky modifikované léčbě v tom smyslu, že výroba „univerzálních“ buněk je výrazně rychlejší a levnější, než genetická editace a vývoj buňek přímo na míru konkrétnímu pacientovi.
Konkurenční firmy naopak pracují třeba na možnosti upravit genetickou informaci přímo v buňkách pacienta, který by tak byl sám sobě dárcem.
Aktualizace: Do článku jsme doplnili údaje o experimentální léčbě.
