Ilustrační snímek

Ilustrační snímek | foto: Profimedia.cz

Zkoušky léku proti Alzheimeru: revoluce, nebo krok do slepé uličky?

  • 9
Firma Biogen zveřejnila podrobné a zajímavé výsledky zkoušky léku proti Alzheimerově chorobě. Šlo o poměrně výrazný úspěch, ale jak přesně to pomůže pacientům, zatím není jasné.

Je to téměř přesně čtvrtstoletí, kdy odborníci začali vážně diskutovat nad myšlenkou, že za záhadnou Alzheimerovou chorobou by mohlo být „znečištění“ mozku. A to látkami, které vznikají v našem těle přirozeně, ale z nějakého důvodu se v něm začnou hromadit v takovém množství, až dojde k poškození mozku. Viníkem mají být krátké bílkovinové řetězce, které se nazývají amyloidy beta.

Myšlenka to byla přesvědčivá, a tak se začalo uvažovat, jak hromadící se bílkoviny z mozku pacientů dostat. „Už před šestnácti lety se tak zrodila myšlenka na očkování pacientů,“ říká Aleš Bartoš, český odborník na Alzheimerovu nemoc působící na 3. Lékařské fakultě UK a nedávno vzniklém Národním ústavu duševního zdraví. Jinými slovy - cílem lékařů bylo s pomocí imunitního systému vyčistit mozek pacientů od nežádoucích látek.

Jak byl tento přístup nadějný, tak byl ovšem obtížný. Léky měly velmi nepříjemné vedlejší účinky, protože je lékaři nedokázali přesně „zacílit“ a docházelo k napadení jiných částí mozku. Pak se zase ukázalo, že u vážně nemocných lidí postup příliš nepomáhá: „Sice se podařilo vyčistit patologická ložiska v mozku, ale vůbec to nepomohlo zachovat paměť a další poznávací funkce,“ shrnuje Aleš Bartoš výsledky prací z první dekády 21. století.

Zatím je ovšem zřejmě brzy tento postup odepisovat, naznačuje - byť opatrně - studie zveřejněná v časopise Nature. Obsahuje závěry zatím jen malé zkoušky americké firmy Biogen. Výzkumníci podávali pacientům protilátku aducanumab, kterou předtím vědci objevili ve zvýšeném množství u lidí dlouho odolávajících Alzheimerově chorobě. Podávání této látky vedlo ke snižování počtu „usazenin“ beta-amyloidů. Úbytek beta-amyloidů byl trvalý po celou dobu podávání. Zajímavé je i to, že efekt závisel na dávce, což znovu naznačuje, že snad nešlo o náhodu.

Informace to nejsou úplně překvapivé, protože většina výsledků už byla prezentována na odborné konferenci v březnu roku 2015, ale jde o zatím nejúplnější a nejpřehlednější shrnutí. Bohužel zatím prostě není možné říci, jestli tento úspěch pomůže nemocným. Studie firmy Biogen byla malá, probíhala jen na zhruba 160 pacientech z USA v raných fázích nemoci. Studie totiž sloužila jen jako tzv. první fáze klinických zkoušek, ve které se nejprve ověřuje především bezpečnost podávání léku, a ne jeho účinek.

Účinnost bude ověřovat další fáze studie, která už bude podstatně větší: cca 2 700 pacientů ve 20 zemích. Naplánované jsou do roku 2020, a až do ukončení nemá smysl spekulovat: studie se může nevydařit tolika možnými způsoby, že je nemá smysl vyjmenovávat.

Jisté je jen to, že výzkum se nezastaví. Některé týmy, včetně třeba skupiny Aleše Bartoše, ověřují léčbu založenou na „konkurenční“ hypotéze, podle které je lepším cílem druhá bílkovina hromadící se v mozku pacientů: tzv. tau protein. (Vakcína je založená na práci slovenského týmu Michala Nováka, klinická studie právě probíhá v Evropě.) Stále ještě se může ukázat, že tento postup je lepší – což jen znovu dokazuje, že čtvrtstoletím pokusů, omylů, neúspěchů a nadějí to stále neskončilo.